29/04/10 – Mediante un comunicado de prensa, la FDA anunció la aprobación regulatoria de Provenge (sipuleucel-T), una nueva terapia desarrollada y producida por la compañía biotecnológica Dendreon Corporation, basada en Seattle, destinada al tratamiento del cáncer de próstata avanzado.

La noticia que provocó un fuerte impacto en toda la industria no puede decirse que fuera precisamente una sorpresa. Los medios especializados han seguido muy de cerca las sinuosas alternativas del proceso durante los últimos años, dado el novedoso mecanismo de acción de la droga y la posibilidad de que el efecto demostración de un éxito de Dendreon, pudiera estimular las inversiones en el sector biotecnológico y animar a otras compañías a intentar nuevos desarrollos similares.

El efecto de la decisión de la FDA sobre la cotización de la empresa no se hizo esperar. La acción de Dundreon valía aproximadamente US$ 2 a comienzos del año pasado y hoy superó los US$ 50, después de haber subido casi un 27% en el transcurso de la rueda bursátil. Y podría ser sólo el comienzo. Después de 15 años de desarrollo y una inversión que se estima está entre US$ 700 y US$ 800 millones, se especula que la droga podría venderse a US$ 75.000^* dólares el tratamiento y llegar a representar ventas por un total de más de US$ 4.000 millones hacia el final de la próxima década.

La historia de Dendreon es un fascinante ejemplo de resiliencia empresaria, plagada de momentos de euforia y de aparentes fracasos. Luke Timmerman de Xconomy, la relata en cinco apretadas páginas. Vale la pena leerla para tener una idea aterrizada de lo que significa el desarrollo de una nueva terapia y las vallas regulatorias que se deben sortear en el camino. En el caso del spuleucel-T, sin duda la más comentada es la decisión de la FDA de comienzos de Marzo del 2007, de no dar lugar a la solicitud de la droga, contrariando –algo que sucede muy poco frecuentemente- la recomendación del panel de 17 expertos –oncólogos, estadísticos e inmunólogos- que votó 13-4 a favor de que Provenge había demostrado “evidencia sustancial de efectividad” y 17-0 a favor de la seguridad de la droga. La FDA decidió en la ocasión requerir a Dundreon la obtención de evidencia adicional del estudio clínico entonces en desarrollo. El valor de la acción se había disparado con el voto del panel y se desplomó con la decisión de la agencia.

Los nuevos datos aparecieron en Abril del año pasado y fueron presentados primeramente en un congreso de urología celebrado en Chicago. La empresa ha publicado hoy una actualización de los mismos en su sitio Web, después que se conociera finalmente la decisión de la FDA de aprobar el medicamento.

La nueva droga está indicada para el tratamiento del cáncer de próstata asintomático o mínimamente asintomático, que se ha expandido a otras partes del cuerpo y que es resistente al tratamiento hormonal estándar. El spuleucel-T es una inmunoterapia celular autóloga diseñada para estimular en el propio sistema inmune del paciente una respuesta a la enfermedad. Cada dosis de Provenge es manufacturada obteniendo células inmunes de la sangre del paciente mediante un procedimiento denominado leukapheresis. Para aumentar su respuesta contra el cáncer, las células inmunes son luego expuestas a una proteína que se encuentra en la mayoría de los cánceres prostáticos, ligada a una sustancia que estimula la inmunidad. Después de este proceso, las propias células del paciente le son retornadas a éste para tratar la enfermedad. Provenge se administra por vía intravenosa en un programa de tres dosis aplicadas en intervalos de dos semanas.

Si bien muchos titulares del día hablan equívocamente de una nueva “vacuna” contra el cáncer, Provenge se utiliza una vez que la enfermedad ha sido diagnosticada –a diferencia del Gardasil de Merck contra el HPV- y debe ser considerado más precisamente como una inmunoterapia activa que “enseña” al sistema inmune a reconocer ciertas células cancerígenas y a combatirlas por sí mismo –a diferencia del Rituxan de Roche, que en parte estimula al sistema inmune a combatir las células cancerígenas mientras el rituximab se encuentra activo en la sangre.

La efectividad de Provenge fue evaluada en 512 pacientes con cáncer prostático metastático refractario al tratamiento con hormonas, en un estudio clínico multicéntrico randomizado, doble ciego y controlado por placebo (IMPACT), que mostró un incremento en la sobrevida de 4.1 meses (25.8 mese con tratamiento vs 21.7 con placebo).

El cáncer de próstata es el segundo tipo de cáncer más común entre los varones en Estados Unidos, después del cáncer de piel, y ocurre usualmente en hombres de edad mayor. De acuerdo al National Cancer Institute, en el  año 2009 se estima que se diagnosticaron 192.000 nuevos casos de la enfermedad y aproximadamente 27.000 varones fallecieron a causa de la misma.

^* Con posterioridad a que esta columna fuera escrita, Dendreon celebró una teleconferencia con los medios de prensa en la que despejó la incógnita del precio de venta de la droga: cada aplicación costará US$ 31.000 y el tratamiento completo de tres aplicaciones tendrá un valor de US$ 93.000.