Un reciente informe de BioWord permite entrever lo que puede esperarse para el sector en los próximos años.
El poder de la información
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on January 1st, 2011
Convertir datos en información relevante es un arte. Como en todo arte, la calidad de los materiales importa. Afortunadamente, siempre hay de dónde elegir.
Crisis y outsourcing: ¡para estar atentos!
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on January 1st, 2011
Los procesos de outsourcing suelen intensificarse durante las crisis, lo cual no deja de ser una buena noticia para muchas empresas del sector.
Charles River adquiere WuXi Pharma Tech, la mayor CRO de China
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on December 19th, 2010
En una operación de considerable envergadura para el sector de las organizaciones de investigación por contrato, Charles River Laboratories, basada en Wilmington, Massachussetts, y una de las líderes de este segmento de la industria, anunció la adquisición de la mayor compañía china del rubro, WuXi Pharma Tech, en una transacción estimada en un valor de US$ 1.600 millones. Después de cumplir con las etapas regulatorias habituales en este tipo de operación, se espera que el negocio pueda concluirse en el cuarto trimestre de este año.
La fusión de Charles River -característicamente especializada en preclínica- con la firma de Shangai, de reconocidas fortalezas en química del descubrimiento, da lugar según las declaraciones de la empresa, a la creación del primer proveedor global de servicios integrales para las etapas tempranas en el desarrollo de una droga, desde la creación de la molécula hasta las primeras pruebas en humanos, estableciendo un nuevo estándar en los servicios de outsourcing para la industria farmacéutica.
Una columna del Financial Times que da cuenta de la novedad, señala que la adquisición permitirá a Charles River acceder a una oferta abundante de científicos existente en el mercado chino y a instalaciones de I&D de bajo costo, siguiendo una tendencia generada por la nueva dinámica en el mundo de la investigación y desarrollo de medicamentos, que se orienta no sólo al outsourcing de los estudios clínicos o de la fase preclínica, sino crecientemente también al mismo proceso de descubrimiento de nuevas drogas potenciales.
Según un estudio de Credit Suisse citado por el diario londinense, si hasta el año 1997 todo el trabajo de descubrimiento era realizado internamente por las farmacéuticas por sus propios equipos de investigadores, en el año 2009, una quinta parte del mismo estaba siendo tercerizado. De igual forma, muchas CRO’s se están desplazando hacia mercados como los de China e India, donde la oferta de científicos de calidad es abundante y donde el trabajo de I&D proporcionado por WuXi, por ejemplo, tiene un costo equivalente al 20% de lo que debiera pagarse por algo similar en Estados Unidos.
La ecuación del futuro: genéricos, mercados emergentes y medicina personalizada.
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on December 17th, 2010
En un entorno cambiante y turbulento, puede ser difícil para la industria farmacéutica diseñar un mapa estratégico de opciones que le permita adaptarse con éxito en el futuro. Un profesor de marketing de Harvard, sugiere las prioridades que debiera tomar en cuenta para lograrlo.
Los cambios tecnológicos, regulatorios y de mercado, colocan a la industria farmacéutica ante el desafío permanente de adecuar sus modelos de negocios a un entorno turbulento, caracterizado por los remezones de la crisis financiera, la nueva legislación sobre la reforma de la salud norteamericana, pipelines de productividad declinante, mayor fiscalización de las agencias regulatorias, pacientes mejor informados, y tantos otros factores que hacen muy complicado diseñar un mapa estratégico de opciones para la industria, de forma de mantener una trayectoria de crecimiento sostenido en el tiempo.
Sunil Gupta, un profesor de la Escuela de Negocios de Harvard, recomienda en un blog en Harvard Business Review que la industria se concentre en resolver adecuadamente una ecuación consistente en tres términos –o líneas de tendencia- principales: genéricos, mercados emergentes y medicina personalizada. Su análisis puede tener los límites que todo reduccionismo de situaciones complejas conlleva, pero tiene la ventaja y elegancia de lo simple.
El primero de los términos es bastante obvio, pero no por eso menos crítico. En el ciclo de valor de un medicamento, llega un punto de inflexión inexorable constituido por la expiración de su patente o de su periodo de exclusividad de mercado. El efecto depredador de los genéricos hará –como lo hace la mayor parte de las veces- disminuir su precio hasta límites insospechados El mercado farmacéutico está ad portas de presenciar una concentración inusual de este fenómeno en los próximos dos o tres años.
La receta de Gupta: si no puedes vencerlos, únete a ellos. Los “genéricos de marca” pueden establecer una línea de resistencia importante, inferior a la del producto original que siempre retendrá una porción de mercado, pero superior a la del genérico indiferenciado. En mercados especialmente sensibles a la calidad o a las falsificaciones, los “branded generics” ofrecen una buena alternativa. Después de todo, las marcas importan cuando van asociadas a la calidad y a la confianza del paciente y del médico.
El segundo término que requiere ser abordado es el de los mercados emergentes. Si bien todos coinciden en ver en ellos “un faro de esperanza” para ventas declinantes en los mercados establecidos para el futuro, se pueden cometer errores. La estrategia tradicional de desarrollar una droga en Occidente y luego intentar comercializarla en los países del este, podría no resultar en el futuro. Los precios para estos nuevos mercados pueden resultar excesivos, los sistemas de seguro y reembolso pueden ser radicalmente diferentes, y –lo que no es menor- algunas drogas pueden no llegar a tener parecida relevancia. Pero la clave, quizás, puede estar en el volumen y no en los precios, tratándose de mercados como India y China.
La tercera tendencia, la de la medicina personalizada, podría transformar la industria. En el nuevo escenario, algunas drogas que no resistirían las exigencias de un estudio clínico convencional, tendrían ahora la posibilidad de mostrar un alto grado de éxito en grupos acotados y muy específicos de pacientes. Esta nueva tendencia requerirá de un tipo de marketing muy especializado y probablemente “apartará a la industria de su estructura vertical, para focalizarla en algunas áreas centrales, como el descubrimiento o el desarrollo, así como le hará desempeñar un mayor rol en los procedimientos de diagnóstico”
La fuerte competencia en el mercado de las CRO’s conduce a una expansión de los servicios y a una mayor especialización
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on December 16th, 2010
Por Jeremy Spivey, Cutting Edge Information
En la medida que un mayor número de CRO’s se incorpora al mercado, las tasas de crecimiento del sector se han ido reduciendo y la competencia por atraer a los sponsors ha hecho que las organizaciones de investigación por contrato exploren nuevos modelos de negocio.
Un reporte de Reuters India señala que las compañías de mayor tamaño relativo están especializándose en las distintas fases del desarrollo de una droga, mientras que las más pequeñas tienden a concentrarse en áreas terapéuticas específicas con el objeto de obtener una diferenciación competitiva.
Todas sin embargo, se orientan a desarrollar negocios en los mercados emergentes –particularmente países del este europeo y de la región Asia Pacífico-, donde existe una mayor disponibilidad de pacientes para participar en estudios clínicos debido a la restricción de sus opciones locales de atención de salud, y además, por tratarse de mercados que se han convertido en segmentos de alto crecimiento en las cifras de ventas de medicamentos.
Las empresas más grandes del sector por su parte, apuestan a una expansión del rango de servicios ofrecidos más allá de lo que hasta hace poco tiempo constituía la oferta tradicional. El Triangle Business Journal destaca que Quintiles por ejemplo, ha evolucionado hacia la conversión en una compañía que provee servicios biofarmacéuticos completos, invirtiendo en drogas que ella misma ayuda a desarrollar y llegando a colaborar en el marketing post lanzamiento del producto.
Según datos originados en investigaciones previas de Cutting Edge Information, 58% de las compañías farmacéuticas están tercerizando la mayor parte o la totalidad de los servicios de gestión de los estudios clínicos, en un solo negocio acordado con una CRO. Si bien los proveedores de servicios de nicho son especialmente valorados por la experticia en su área respectiva, la mayoría de los gerentes de proyecto prefiere la conveniencia de entenderse con una sola organización de investigación por contrato, que negociar separadamente con múltiples proveedores especializados. Esto es particularmente así en las firmas farmacéuticas que tienen muchos productos simultáneos en desarrollo.
De igual forma –y por similares razones-, independientemente del servicio ofrecido, las farmacéuticas se inclinan por trabajar con proveedores globales, en vez de tratar con diferentes agentes regionales.
Jeremy Spivey, “Competition in the CRO Market Leading to More Services, Higher Specialization”, CEInsider Clinical Insights Edition, Abril 2010.
Reproducción y traducción autorizada por Cutting Edge Information.
La traducción del texto de este artículo, es de la exclusiva responsabilidad de CTSBRIEF.
La FDA dio finalmente la autorización a Provenge
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on December 15th, 2010
29/04/10 – Mediante un comunicado de prensa, la FDA anunció la aprobación regulatoria de Provenge (sipuleucel-T), una nueva terapia desarrollada y producida por la compañía biotecnológica Dendreon Corporation, basada en Seattle, destinada al tratamiento del cáncer de próstata avanzado.
La noticia que provocó un fuerte impacto en toda la industria no puede decirse que fuera precisamente una sorpresa. Los medios especializados han seguido muy de cerca las sinuosas alternativas del proceso durante los últimos años, dado el novedoso mecanismo de acción de la droga y la posibilidad de que el efecto demostración de un éxito de Dendreon, pudiera estimular las inversiones en el sector biotecnológico y animar a otras compañías a intentar nuevos desarrollos similares.
El efecto de la decisión de la FDA sobre la cotización de la empresa no se hizo esperar. La acción de Dundreon valía aproximadamente US$ 2 a comienzos del año pasado y hoy superó los US$ 50, después de haber subido casi un 27% en el transcurso de la rueda bursátil. Y podría ser sólo el comienzo. Después de 15 años de desarrollo y una inversión que se estima está entre US$ 700 y US$ 800 millones, se especula que la droga podría venderse a US$ 75.000* dólares el tratamiento y llegar a representar ventas por un total de más de US$ 4.000 millones hacia el final de la próxima década.
La historia de Dendreon es un fascinante ejemplo de resiliencia empresaria, plagada de momentos de euforia y de aparentes fracasos. Luke Timmerman de Xconomy, la relata en cinco apretadas páginas. Vale la pena leerla para tener una idea aterrizada de lo que significa el desarrollo de una nueva terapia y las vallas regulatorias que se deben sortear en el camino. En el caso del spuleucel-T, sin duda la más comentada es la decisión de la FDA de comienzos de Marzo del 2007, de no dar lugar a la solicitud de la droga, contrariando –algo que sucede muy poco frecuentemente- la recomendación del panel de 17 expertos –oncólogos, estadísticos e inmunólogos- que votó 13-4 a favor de que Provenge había demostrado “evidencia sustancial de efectividad” y 17-0 a favor de la seguridad de la droga. La FDA decidió en la ocasión requerir a Dundreon la obtención de evidencia adicional del estudio clínico entonces en desarrollo. El valor de la acción se había disparado con el voto del panel y se desplomó con la decisión de la agencia.
Los nuevos datos aparecieron en Abril del año pasado y fueron presentados primeramente en un congreso de urología celebrado en Chicago. La empresa ha publicado hoy una actualización de los mismos en su sitio Web, después que se conociera finalmente la decisión de la FDA de aprobar el medicamento.
La nueva droga está indicada para el tratamiento del cáncer de próstata asintomático o mínimamente asintomático, que se ha expandido a otras partes del cuerpo y que es resistente al tratamiento hormonal estándar. El spuleucel-T es una inmunoterapia celular autóloga diseñada para estimular en el propio sistema inmune del paciente una respuesta a la enfermedad. Cada dosis de Provenge es manufacturada obteniendo células inmunes de la sangre del paciente mediante un procedimiento denominado leukapheresis. Para aumentar su respuesta contra el cáncer, las células inmunes son luego expuestas a una proteína que se encuentra en la mayoría de los cánceres prostáticos, ligada a una sustancia que estimula la inmunidad. Después de este proceso, las propias células del paciente le son retornadas a éste para tratar la enfermedad. Provenge se administra por vía intravenosa en un programa de tres dosis aplicadas en intervalos de dos semanas.
Si bien muchos titulares del día hablan equívocamente de una nueva “vacuna” contra el cáncer, Provenge se utiliza una vez que la enfermedad ha sido diagnosticada –a diferencia del Gardasil de Merck contra el HPV- y debe ser considerado más precisamente como una inmunoterapia activa que “enseña” al sistema inmune a reconocer ciertas células cancerígenas y a combatirlas por sí mismo –a diferencia del Rituxan de Roche, que en parte estimula al sistema inmune a combatir las células cancerígenas mientras el rituximab se encuentra activo en la sangre.
La efectividad de Provenge fue evaluada en 512 pacientes con cáncer prostático metastático refractario al tratamiento con hormonas, en un estudio clínico multicéntrico randomizado, doble ciego y controlado por placebo (IMPACT), que mostró un incremento en la sobrevida de 4.1 meses (25.8 mese con tratamiento vs 21.7 con placebo).
El cáncer de próstata es el segundo tipo de cáncer más común entre los varones en Estados Unidos, después del cáncer de piel, y ocurre usualmente en hombres de edad mayor. De acuerdo al National Cancer Institute, en el año 2009 se estima que se diagnosticaron 192.000 nuevos casos de la enfermedad y aproximadamente 27.000 varones fallecieron a causa de la misma.
* Con posterioridad a que esta columna fuera escrita, Dendreon celebró una teleconferencia con los medios de prensa en la que despejó la incógnita del precio de venta de la droga: cada aplicación costará US$ 31.000 y el tratamiento completo de tres aplicaciones tendrá un valor de US$ 93.000.
Bilski vs Kappo tiene a la industria de dispositivos médicos en ascuas
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on May 3rd, 2010
Gran intranquilidad se ha generado en el sector de los dispositivos médicos, a la espera de que la Suprema Corte en Estados Unidos se pronuncie sobre un litigio que podría alterar radicalmente los supuestos sobre los que invierte y trabaja esta industria.
En el bullado caso de Bilski vs Kappo, la Corte de Apelaciones del circuito Federal responsable de entender en asuntos de patente, confirmó el rechazo de una patente acerca de un método de cobertura en el negocio de los commodities –desarrollado por Bilski- argumentando que la materia no era susceptible de patentar. El estricto criterio utilizado por la Corte de Apelaciones –que es lo que intranquiliza a la industria- indica que para hacer valer procesos o métodos para patentar un invento, los mismos deben pasar la prueba denominada de la “máquina o transformación”, es decir, el método o proceso debe estar relacionado con la implementación de una máquina específica o el cambio -transformación- en el estado de un artículo.
La industria advierte que puede existir una derivación peligrosa en el pronunciamiento de la Corte, en el caso que el criterio fuera sacado del contexto especial en que fue utilizado y se aplicara a otras situaciones, como pueden ser especialmente- las solicitudes de patente para las pruebas de diagnóstico médico.
El temor de los fabricantes de dispositivos es que los jueces pudieran eventualmente considerar que el establecimiento de una relación entre determinadas mediciones analíticas, o la detección de ciertas sustancias o marcadores y la presencia de alguna enfermedad o de cierto tratamiento, constituiría la simple constatación de un fenómeno natural, y por lo tanto no sería pasible de ser patentado, puesto que no se efectúa en el proceso, ninguna transformación. Sería el caos para la industria.
Los mercados emergentes en cifras
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on May 3rd, 2010
Por Shaylyn Pike, Cutting Edge Information
El paisaje global de los mercados emergentes, ofrece obviamente un potencial significativo para una industria que debe enfrentar mercados tradicionales creciendo cada vez más lentamente. Sin embargo, estas nuevas oportunidades también presentan grandes desafíos, como la necesidad de establecerse con nuevos socios e irrumpir en mercados controlados por las compañías locales.
Las firmas multinacionales deben enfrentar primero algunas dificultades prácticas, incluyendo el alcance geográfico de las operaciones y numerosos dialectos e idiomas. A continuación se presentan algunas cifras interesantes que reflejan tanto las oportunidades potenciales como los desafíos:
- 10% de las ventas de las 15 compañías principales en el mundo, provienen actualmente de los mercados emergentes
- Existen 11 zonas horarias diferentes sólo en Rusia
- 17 mercados emergentes han sido calificados como candidatos a un “crecimiento significativo” en el 2010
- El 25% de las ventas pronosticadas por AstraZeneca para el año 2014, provendrían de mercados emergentes
- El 39% del crecimiento experimentado por la industria en el año 2009 fue generado en los mercados emergentes
- En China se hablan 7 idiomas diferentes con más de 250 dialectos
- A fines del 2010, Pfizer tendrá 3.200 representantes de venta en terreno, en China
- El año pasado se vendieron medicamentos por US$ 123.000 millones en los mercados emergentes
- Para el año 2013, se pronostica que se venderán US$ 213.000 millones en medicamentos en los mercados emergentes
Copyright (c) Cutting Edge Information, Shaylyn Pike, “Emerging Markets by the Numbers”, CEInsider Marketing Insight Edition, Abril 2010. Reproducción autorizada por Cutting Edge Information.
La traducción del texto de este artículo, es de la exclusiva responsabilidad de CTSBRIEF
Estudio sobre proteínas transportadoras depara un descubrimiento sin precedentes
Posted by Carlos Cáceres Valdebenito on May 3rd, 2010
Un equipo de investigadores financiados con fondos de la Unión Europea se ha convertido en el primero en desentrañar la conformación de una proteína transportadora en sus tres estados estructurales principales. Las proteínas transportadoras se encargan de acarrear sustancias desde y hacia el interior de las células, y los hallazgos de este trabajo, publicados en la revista Science, podrían conducir al desarrollo de nuevos fármacos para diversas enfermedades y afecciones.
Las proteínas transportadoras trasladan moléculas a través de las membranas celulares alternando entre tres conformaciones distintas. La primera conformación se caracteriza por una cavidad abierta «hacia fuera» (outward-facing) en la que penetra un compuesto que se une a un punto de enlace. A continuación la proteína pasa a una segunda conformación cerrada mediante la que dicho compuesto queda atrapado en el interior de la proteína. Por último, el transportador cambia de nuevo su conformación y abre una nueva cavidad en el interior de la célula. El sistema puede describirse como una puerta interceptora (kissing gate), es decir, la cavidad está abierta por un costado o por el otro, pero nunca por ambos a la vez a modo de canal directo que atravesara la proteína.
En el organismo existen miles de proteínas transportadoras, y su estudio resulta extremadamente complejo. Dado que se descomponen en el agua, resulta muy difícil purificarlas y cristalizarlas, y aunque se logre producir cristales de gran calidad, para desentrañar su estructura se necesitan muchos meses de trabajo. Hasta ahora nadie ha conseguido dilucidar las tres conformaciones de una misma proteína, y por eso las nociones que se poseen sobre el funcionamiento del sistema completo se han fundamentado en observaciones realizadas en distintas proteínas.
«Los modelos anteriores nos ofrecían una comprensión genérica de su mecanismo de funcionamiento, pero insuficiente para el desarrollo de fármacos», señaló el profesor Peter Henderson, de la Universidad de Leeds, Reino Unido, uno de los firmantes del trabajo. «El objetivo de los investigadores dedicados a este campo siempre ha sido observar el mecanismo de principio a fin en una misma proteína.»
El estudio referido, en el que participaron científicos de Japón y Reino Unido, se centró en Mhp1 (Microbacterium hidantoína permeasa 1), la proteína responsable de transportar unas moléculas denominadas hidantoínas al interior de las células, donde se convierten en aminoácidos, los elementos fundamentales de las proteínas. Los defectos en Mhp1 y en proteínas transportadoras relacionadas se han asociado a diversas enfermedades, entre ellas a afecciones neurológicas y renales y al cáncer.
Este mismo equipo de científicos ya había publicado un artículo sobre la conformación abierta hacia afuera y la conformación ocluida en la revista Science en el año 2008. En la nueva publicación, se explica la conformación abierta hacia dentro (inward-facing) de Mhp1. Sus hallazgos ofrecen datos nuevos sobre el modo en que la proteína cambia entre las tres conformaciones.
«Esta tercera conformación completa el panorama. Ahora conocemos con gran detalle el mecanismo de “acceso alternativo” de Mhp1», explicó el Dr. Alexander Cameron, del Departamento de Biociencias Moleculares del Imperial College de Londres, Reino Unido, otro de los autores del trabajo. «Además, inesperadamente, descubrimos que las conformaciones son similares en numerosas proteínas transportadoras que antes creíamos que eran diferentes, por tanto confiamos en que nuestro modelo facilite y acelere los progresos de otros investigadores del resto del mundo.»
Concretamente, los autores esperan que la comprensión del mecanismo que rige el funcionamiento de las proteínas transportadoras ayude a la comunidad científica a utilizarlas para introducir medicamentos en células. «Hemos encontrado unos veinte compuestos que coinciden con el punto de unión de la Mhp1, y hemos constatado que el enlace se produce en tres de ellos. Creo que nos adentramos en una época de descubrimientos apasionantes», indicó el profesor Henderson.
Ahora estos investigadores pretenden estudiar qué inicia en concreto el cambio de conformación de la proteína.
«Ha tenido que pasar mucho tiempo para llegar hasta este punto, más de diez años, pero lo cierto es que la ciencia más compleja precisa paciencia. Nos encontramos en un punto en el que la investigación básica se convierte en aplicaciones útiles», señaló el profesor Henderson. «Es lo mejor que he vivido en toda mi carrera académica.»
Shimamura, T., et al. (2010). “Molecular basis of alternating access membrane transport by the sodium-hydantoin transporter Mhp1”. Science, 328: 470-473.
DOI: 10.1126/science.1186303.
